Investigadores

TrialNet agradece la participación de investigadores académicos y de la industria para compartir ideas y conocimientos con el fin de avanzar en nuestra misión de llevar la terapia modificadora de enfermedades al uso clínico.

Ideas para ensayos clínicos

En TrialNet estamos ansiosos por considerar nuevos agentes, combinaciones y diseños de estudio que ayuden a avanzar en nuestra misión. Aceptamos sugerencias para estudios clínicos, incluidas pruebas de mecanismo, estudios piloto y ensayos de fase 1 a 3.

En TrialNet estamos principalmente interesados en recibir ideas para fármacos que se pueden usar en ensayos clínicos para modificar el curso de una enfermedad antes del inicio clínico.  También se considerarán estudios en enfermedades de reciente comienzo, siempre que sean un componente clave del camino hacia un estudio de prevención (por ejemplo, proporcionar Prueba de concepto (Proof of Concept, PoC), seguridad, etc.).

Puedes encontrar la solicitud para la propuesta de concepto de ensayo clínico aquí.

Puedes encontrar una lista de nuestros ensayos clínicos actuales aquí o visita Nuestra investigación.

Puedes encontrar una lista de nuestros ensayos clínicos realizados anteriormente aquí.

Comunícate con Sarah Muller si tienes alguna pregunta.

Ideas para estudios mecanicistas

La cartera mecanicista de TrialNet incluye estudios que utilizan muestras de ensayos clínicos anteriores y en curso, incluido nuestro estudio Camino a la prevención (Pathway to Prevention) (TN01) y el estudio Seguimiento de investigación a largo plazo en TrialNet (Long-term Investigational Follow-up in TrialNet, LIFT) (TN16).

Las muestras de TrialNet constituyen un recurso valioso que se ha puesto ampliamente a disposición de los investigadores.  Hasta la fecha, se han aprobado alrededor de 100 estudios auxiliares y se han proporcionado más de 25 000 muestras de 7800 participantes a investigadores dentro y fuera de TrialNet.   Después de una revisión exhaustiva de estos estudios y siguiendo las recomendaciones de investigadores externos, identificamos las brechas y oportunidades para avanzar en las prioridades científicas de TrialNet.   El resultado de esta revisión estratégica ha sido un modelo revisado de estudios mecanicistas.  En el futuro, los estudios mecanicistas se considerarán una parte integral de TrialNet y ya no se considerarán "auxiliares” de nuestras actividades.

Se invita a los investigadores a trabajar con TrialNet para avanzar en nuestras prioridades, como se describe a continuación.  Además, TrialNet continuará recurriendo a la experiencia científica externa para proporcionar ideas, orientación y asesoramiento sobre nuestra cartera mecanicista.

Ponte en contacto con Sarah Muller para hacer preguntas o expresar interés en colaborar con TrialNet en estudios mecanicistas.

1. Estudios de preguntas clave:  Estas son las principales preguntas de investigación desarrolladas por TrialNet con poblaciones y muestras identificadas para las que se aplicarán múltiples tecnologías y ensayos, y se utilizarán análisis multidimensionales.  Se alienta a los investigadores a sugerir plataformas, tecnologías y ensayos que podrían aplicarse a estas preguntas.  Se espera que haya Solicitudes de propuestas (Request for applications, RFA) periódicas para investigadores académicos y/o de la industria interesados en realizar ensayos específicos para cada pregunta planteada.

Las preguntas clave están disponibles en TrialNet Key Questions.pdf.

2. Propuestas de concepto para las muestras almacenadas: TrialNet da la bienvenida a investigadores que tengan ideas para estudios utilizando muestras almacenadas de TrialNet.  Anteriormente, estas ideas se revisaban y consideraban como estudios auxiliares.  Ahora, estas solicitudes solo se considerarán como esfuerzos de colaboración con TrialNet.

Las propuestas de conceptos para el uso de muestras almacenadas se revisarán de acuerdo con las prioridades definidas de TrialNet.  Se insta a los investigadores a que lean este documento antes de presentar una propuesta, ya que solo se llevarán a cabo las propuestas de conceptos identificadas como de alta prioridad e interés científico excepcional.  Esto se hará mediante la incorporación del ensayo propuesto en uno de nuestros estudios de preguntas clave existentes o mediante el desarrollo colaborativo de un estudio mecanicista de TrialNet.

La solicitud de propuesta de concepto para muestras almacenadas está disponible aquí.

3. Propuestas de ensayos exploratorios con biobancos vivos: TrialNet también recibe a investigadores que tengan propuestas de estudios mecanicistas que involucren muestras de sangre fresca de uno o, como mucho, algunos centros de TrialNet.  Todos estos estudios de “biobancos vivos” deben contar con la aprobación de los investigadores principales del centro clínico y no deben requerir otro apoyo de TrialNet.  Este mecanismo es el más adecuado para estudios más exploratorios.

Estas propuestas se revisarán de acuerdo con las prioridades de TrialNet y para evaluar el impacto en el sujeto y la carga para el centro (es decir, volumen de sangre y requisitos de envío/manipulación).  Los estudios que implican un impacto muy bajo en los sujetos y los centros (por ejemplo, que involucran a un solo centro) generalmente se aprueban.

La solicitud para "ensayos exploratorios con biobancos vivos” está disponible aquí.

4. Integración de datos y colaboraciones: TrialNet ha aprobado aproximadamente 100 solicitudes de estudios auxiliares de investigadores dentro y fuera de TrialNet.  TrialNet ha proporcionado a los investigadores 25 000 muestras de 7800 sujetos.  En consecuencia, hay una gran cantidad de información del trabajo ya realizado que aborda cuestiones importantes.  En TrialNet estamos interesados en nuevas colaboraciones que busquen analizar e integrar los datos de los estudios, incluidos los datos obtenidos de estudios auxiliares existentes.  Esto proporcionará valor agregado a TrialNet, sus colaboradores y la comunidad de investigación de la DT1.

Aquí puede acceder a una base de datos que admite búsquedas de estudios mecanicistas previos realizados como estudios auxiliares. Los investigadores interesados en unirse a estos esfuerzos deben ponerse en contacto con David Skibinksi, quien dirige los esfuerzos de TrialNet en esta área.

Análisis y publicación de datos existentes

El comité de publicación de TrialNet recibe ideas para el análisis y la publicación de los datos existentes de TrialNet. Enlace a las publicaciones de TrialNet aquí; accceso al repositorio de datos del Instituto Nacional de la Diabetes y las Enfermedades Digestivas y Renales (National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, NIDDK) y solicitud de acceso a los datos.

Se alienta a los investigadores a discutir ideas con el Comité de Publicaciones de TrialNet, trialnetpublications@epi.usf.edu, antes de enviar una solicitud al comité de publicaciones.

Próximamente se ofrecerá la solicitud de acceso a los datos, análisis y publicación propuesta.

También se alienta a los investigadores a que accedan al sitio web del repositorio de datos del NIDDK.  Los datos de los estudios de TrialNet están disponibles directamente a través de ese recurso.

Nombre del estudio Estado de la inscripción Descripción
Estudio de Prevención de Teplizumab Finalizado Analizamos el fármaco teplizumab para ver si podía retrasar o prevenir la progresión de la etapa temprana de la DT1 (estadio 2) y prevenir el diagnóstico clínico (estadio 3). En estudios previos en personas recién diagnosticadas (estadio 3), el teplizumab ayudó a prolongar la producción de insulina.
Estudio de Prevención con Insulina Oral Finalizado TrialNet analizó el fármaco Insulina oral para evaluar si puede retardar o prevenir la evolución de la DT1 (estadio 1) al estadio 2 y, en última instancia, prevenir el diagnóstico clínico (estadio 3).
Hidroxicloroquina (HCQ) Inscribiendo Actualmente Estamos probando el fármaco hidroxicloroquina (HCQ) para ver si puede retrasar o prevenir el avance del estadio inicial de la DT1 (estadio 1) a la tolerancia anormal de la glucosa (estadio 2) y, en última instancia, prevenir el diagnóstico clínico (estadio 3). La HCQ ya se utiliza para reducir los síntomas y la progresión de otras enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide y el lupus. Este es el primer estudio para ver si puede prevenir o retrasar la DT1.
Estudio de Aparición Reciente con ATG/GCSF Finalizado La ATG/GCSF se diseñó para aprovechar los hallazgos previos de un estudio piloto que sugiere que la timoglobulina (ATG) combinada con el factor estimulante de colonias de granulocitos pegilados (GCSF) preservó la producción de insulina durante más de 1 año después del tratamiento en personas que tenían diabetes tipo 1 desde 4 meses a 2 años.
Estudio de Prevención con Abatacept Actualmente No Está Inscribiendo TrialNet está probando el fármaco abatacept para ver si puede retardar o prevenir la evolución del estadio temprano de la DT1 (estadio 1 o estadio 2) y, en última instancia, prevenir el diagnóstico clínico (estadio 3). En estudios anteriores para personas con diagnósticos recientes (estadio 3), abatacept ayudó a retardar la evolución de la enfermedad.
Camino a la Prevención Inscribiendo Actualmente Si tienes un familiar con DT1, puedes ser elegible para la detección de riesgo que puede detectar los estadios iniciales de la DT1 años antes de que aparezcan los síntomas.
Control Inscribiendo Actualmente Dependiendo de los resultados de tus pruebas de detección del riesgo, podrías ser elegible para la fase de control. Te controlaremos para detectar la progresión de la enfermedad y te informaremos si eres elegible para un estudio.
Seguimiento de Investigación a Largo Plazo en TrialNet (LIFT) Inscribiendo Actualmente Si te diagnostican DT1 mientras participas en uno de nuestros estudios de prevención, seguiremos estando aquí para ti. Puedes continuar recibiendo control personal mientras nos ayudas a obtener más información.