Los investigadores de TrialNet están probando una dosis baja del fármaco de inmunoterapia globulina antitimocítica (ATG) para ver si puede retrasar o prevenir la diabetes tipo 1 (DT1) en personas de 6 a 34 años que tengan un riesgo del 50 % de diagnóstico clínico (Estadio 3) en un plazo de 2 años. El riesgo se define por tener dos o más autoanticuerpos y azúcar en sangre anormal (Estadio 2), más al menos un marcador de alto riesgo (según los resultados de la prueba).

En un estudio anterior de TrialNet, la ATG en dosis bajas conservó la producción de insulina y mejoró el control del azúcar en la sangre durante 2 años en personas recién diagnosticadas con DT1.

El estudio de prevención STOP-T1D es el primero en probar ATG en personas de alto riesgo. En este estudio, dos tercios de los participantes recibirán el fármaco del estudio y un tercio recibirá un placebo (que se parece al fármaco del estudio pero que no tiene principio activo). Una computadora seleccionará aleatoriamente quién recibe el fármaco del estudio, y ni los participantes ni el personal del estudio sabrán quién está en qué grupo hasta el final del estudio.

La ATG está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para prevenir y tratar el rechazo del trasplante de riñón.

Al igual que cualquier intervención médica, la participación en este estudio conlleva riesgos y beneficios. Antes de unirse al estudio, un miembro de nuestro equipo de investigación le explicará todos los riesgos y beneficios potenciales y responderá todas sus preguntas.

Quiénes Pueden Participar

Para averiguar si este estudio es adecuado para usted, el primer paso es inscribirse en la selección de riesgos a través del estudio Camino a la Prevención. El examen de selección detecta los autoanticuerpos relacionados con la diabetes que indican los estadios iniciales de la DT1.

Los participantes del estudio de prevención STOP-T1D tienen:

• entre 6 y 34 años de edad
• un riesgo del 50 % de desarrollar DT1 en un plazo de 2 años, según se define por tener dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes y niveles anormales de azúcar en sangre (Estadio 2), además de al menos uno de los siguientes marcadores de alto riesgo:
  • Hemoglobina A1C entre 5,7 y 6,4%
    (una medida de los niveles promedio de azúcar en la sangre en los últimos 3 meses)
  • Índice 60 igual o superior a 1,4
    (una medida de la cantidad de insulina que el cuerpo está produciendo por sí solo)
  • Puntuación de riesgo de DPT (DPTRS) igual o superior a 7,4
    (una medida de riesgo basada en los niveles de azúcar en sangre, la edad, el IMC y la cantidad de insulina que el cuerpo está produciendo por sí solo)
• al día con las vacunas requeridas (incluida la vacuna contra la gripe cuando esté disponible)
• NO estar embarazada ni tener planes de quedar embarazada durante la participación en el estudio

Experiencia del Participante

Este estudio tiene una fase de tratamiento y visitas de seguimiento.

Tratamiento (2 días consecutivos)

En la fase de tratamiento, recibirá dos dosis del tratamiento del estudio (ATG o placebo) mediante infusión intravenosa (IV) durante 2 días consecutivos. Cada perfusión durará entre 6 y 10 horas, seguidas de 2 horas de supervisión. Es posible que deba pasar la noche en el centro de tratamiento para la observación.

Subestudio Pequeño (24 participantes)

Se le pedirá a un pequeño grupo de participantes (12 mayores de 18 años y 12 menores de 18 años) que participen en un subestudio. Si le incluyen en este grupo, se le pedirá que regrese al centro del estudio después del período de tratamiento (días 2, 4 y 7) para obtener muestras de sangre adicionales. Estas muestras se utilizarán para estudiar la actividad de la ATG en el cuerpo.

Seguimiento (al menos 24 meses)

En la fase de seguimiento, visitará el centro del estudio para controlarse periódicamente durante al menos 24 meses.

Monitor Continuo de Glucosa (MCG)

En ciertos momentos antes y durante el estudio, deberá usar un monitor continuo de glucosa (MCG) especial proporcionado por TrialNet. A diferencia de un MCG típico, este no le permitirá a usted, ni a nadie más, ver sus niveles personales de azúcar en la sangre.

Seguimiento Continuo

Como parte de la familia de TrialNet, continuaremos haciéndole un seguimiento cuando finalice este estudio. Su participación continua será fundamental para ayudarnos a responder preguntas importantes sobre la prevención de la DT1.

Beneficios del control

Además de retrasar o prevenir potencialmente el avance de la enfermedad, los beneficios de participar en el estudio incluyen una estrecha supervisión. Si desarrolla DT1, es probable que nuestras pruebas lo indiquen antes de que tenga cualquier síntoma.

Para las personas que participan en la investigación de DT1, el riesgo de cetoacidosis diabética (CAD) en el momento del diagnóstico disminuye de un 30 % a un 3 %. La CAD es una afección grave que puede ser potencialmente mortal. Con la notificación precoz, podrá ver a su médico y comenzar a tomar insulina antes de sentirse enfermo.

Este estudio estará disponible en centros de TrialNet dentro de EE. UU. y a nivel internacional. Para quienes estén dispuestos a trasladarse, hay asistencia disponible para ayudarlo a llegar al centro más cercano.