Estimada familia de TrialNet:

Nos complace anunciar que el Estudio de prevención de teplizumab es el primero en demostrar que la diabetes tipo 1 clínica (DT1) puede retrasarse durante una media de dos años en niños y adultos en alto riesgo. Los resultados se anunciaron el 9 de junio de 2019 en la 79. Sesión Científica Anual de la Asociación Americana de la Diabetes y se publicaron en la revista médica New England Journal of Medicine.

Al anunciar estos importantes descubrimientos, nos gustaría dedicar un momento para agradecer a todos los que hicieron posible el Estudio de prevención de teplizumab (Anti-CD3):

  • A las familias que participaron, por ser el foco de todo lo que hacemos.
  • Al equipo de investigación de TrialNet, por defender los más altos estándares de investigación y cuidar tan bien a los participantes.
  • A todos en los Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health, NIH), el Instituto Nacional de la Diabetes y las Enfermedades Digestivas y Renales (National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, NIDDK), la JDRF y la Asociación Estadounidense de la Diabetes (American Diabetes Association, ADA) para continuar apoyando esta importante investigación. También damos las gracias al Congreso por financiar el Programa Especial de Diabetes, que proporciona financiamiento crítico para la investigación de la DT1 de los NIH.
  • A MacroGenics/Provention Bio por donar los fármacos del estudio y proporcionar fondos.

Este es un avance increíble que nos acerca un paso más a nuestro objetivo final: un futuro sin DT1.

Atentamente,

Dr. Kevan Herold
Presidente del Estudio de Teplizumab de TrialNet
Profesor de Inmunobiología y Medicina, Universidad de Yale

Dra. Carla Greenbaum
Presidenta de TrialNet
Directora del Programa de Diabetes, Instituto de Investigación Benaroya en Virginia Mason

Datos del estudio Finalizado

Estudios clínicos anteriores han demostrado el beneficio de teplizumab para prolongar la producción de insulina en personas con diagnóstico reciente de DT1.

Este es el primer estudio que evalúa la capacidad de teplizumab para retrasar o prevenir la progresión de la enfermedad en personas con alto riesgo de desarrollar DT1.

Todos los participantes en el estudio tenían dos o más autoanticuerpos de DT1 y niveles anormales de azúcar en sangre (estadio 2 de DT1) antes de la inscripción, según lo identificado por la prueba de detección del riesgo de Camino a la prevención de TrialNet. Las personas en el estadio 2 tienen un riesgo de por vida de diagnóstico clínico (estadio 3 de DT1) cercano al 100%.

Los investigadores inscribieron a 76 personas de entre 8 y 49 años; 55 eran menores de 18 años. Todos los participantes tenían al menos un familiar con diabetes tipo 1.

Los participantes fueron asignados aleatoriamente al grupo de tratamiento, que recibió un ciclo de 14 días de teplizumab, o al grupo de control, que recibió un placebo. Todos los participantes se sometieron regularmente a pruebas de tolerancia oral a la glucosa, ya sea hasta que se completó el estudio o hasta que desarrollaron diabetes tipo 1 clínica.

Hallazgos Principales

  • Este es el primer estudio que muestra que cualquier fármaco puede retrasar el diagnóstico de diabetes tipo 1 una media de 2 años en adultos y niños con alto riesgo.
  • El 72 % de las personas en el grupo de control desarrollaron diabetes clínica, en comparación con solo el 43 % del grupo de teplizumab.
  • La mediana de tiempo para que las personas en el grupo de control desarrollaran diabetes clínica (estadio 3) fue de poco más de 24 meses, mientras que las del grupo de tratamiento tuvieron un promedio de 48 meses antes de progresar a la diabetes clínica (estadio 3).
  • Los investigadores observaron, al igual que con otros ensayos que incluyeron teplizumab, efectos secundarios a corto plazo de erupción y recuentos bajos de glóbulos blancos.
  • Algunos subgrupos de individuos pueden haber tenido una mejor respuesta a la terapia que otros.

Próximos Pasos

  • Además de poder predecir con precisión quién va a desarrollar DT1, TrialNet ha encontrado una manera de retrasarla. Este es un avance increíble que nos acerca un paso más a nuestro objetivo final: un futuro sin DT1.
  • Sabemos que la inmunoterapia puede ralentizar la progresión de la DT1, y ahora esperamos realizar estudios adicionales para buscar formas de extender los beneficios de teplizumab, mientras continuamos probando otras terapias inmunitarias.
  • Actualmente TrialNet está llevando a cabo dos estudios que prueban terapias inmunitarias para retrasar o prevenir la DT1:
  • Las muestras recogidas durante el Estudio de prevención de teplizumab se están analizando para ayudar a los investigadores a entender por qué algunos grupos de individuos tuvieron una mejor respuesta a la terapia que otros.

Asimismo, TrialNet planifica y lanza continuamente nuevos estudios. Como siempre, alentamos a los miembros de la familia de las personas con DT1 a que se realicen pruebas de detección a través del estudio Camino a la prevención.

Para Participantes del Estudio

¡Un gran agradecimiento a nuestros increíbles participantes que hicieron posible esta investigación! Los recursos para los participantes de teplizumab están disponibles aquí.