Estimada familia de TrialNet:
Al anunciar los hallazgos de 2 años del estudio de aparición reciente de ATG-GCSF, me gustaría dedicar un momento para dar un gran y bien merecido agradecimiento a todos los que hicieron posible este estudio:
- A las familias que participaron, por ser el foco y el elemento esencial en todo lo que hacemos en TrialNet.
- Al personal de enfermería y los proveedores de atención médica de TrialNet, por mantener los más altos estándares de investigación y cuidar tan bien a las familias participantes.
- A nuestros compañeros investigadores de la diabetes en todo el mundo -estudio a estudio, voluntario a voluntario- estamos desentrañando y venciendo la diabetes tipo 1.
- A todos en los Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health, NIH), el Instituto Nacional de la Diabetes y las Enfermedades Digestivas y Renales (National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, NIDDK), la JDRF y la Asociación Americana de la Diabetes (American Diabetes Association, ADA), por su apoyo continuo. También agradecemos al Congreso por financiar el Programa Especial de Diabetes (Special Diabetes Program), un programa importante que proporciona financiamiento crítico para la investigación de la DT1 de los NIH.
- A The Helmsley Charitable Trust por proporcionar financiamiento en los últimos 10 años.
- A Sanofi por proporcionar la ATG y financiamiento.
- A Amgen por proporcionar el fármaco GCSF.
Hasta pronto,
Dr. Michael Haller
Presidente del Estudio ATG/GCSF de TrialNet
Universidad de Florida (University of Florida)Dra. Carla Greenbaum
Presidenta de TrialNet
Directora del Programa de Investigación Clínica de Diabetes, del Instituto de Investigación Benaroya (Benaroya Research Institute) en Virginia Mason
Datos del estudio Finalizado
Este estudio fue diseñado para basarse en los hallazgos previos de un estudio piloto que sugería que la timoglobulina (ATG) combinada con el factor estimulante de colonias de granulocitos pegilados (GCSF) preservó la producción de insulina durante más de 1 año después del tratamiento en personas que tenían diabetes tipo 1 desde 4 meses a 2 años.
La ATG está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la prevención y el tratamiento del rechazo del trasplante renal. El GCSF es un fármaco aprobado por la FDA que se usa para aumentar el recuento de glóbulos blancos en pacientes que reciben quimioterapia.
Los investigadores de TrialNet querían saber si la ATG sola o en combinación con GCSF podría ralentizar la pérdida de insulina si se inicia antes. Para averiguarlo, inscribimos a 89 personas de entre 12 y 45 años diagnosticadas con diabetes tipo 1 en los últimos 100 días.
Los participantes se dividieron en tres grupos: un grupo recibió ATG, un grupo recibió ATG combinada con GCSF y un grupo recibió un placebo (se parece al fármaco del estudio pero está inactivo). Todos participaron en el estudio durante 2 años.
Hallazgos Principales
Los hallazgos a dos años (Diabetes, marzo de 2019) confirmaron la continuación de los efectos positivos informados 1 año después del inicio del tratamiento (Diabetes Care, septiembre de 2018):
- La ATG de dosis baja preservó la función de las células beta y mejoró la producción de insulina.
- Los niveles de hemoglobina A1c fueron significativamente más bajos (lo que indica un mejor control del azúcar en sangre a largo plazo) en las personas tratadas con ATG sola y en aquellas tratadas con ATG combinada con GCSF, en comparación con el placebo.
El hecho de que los resultados se mantengan durante 2 años es muy significativo ", dijo Michael Haller, M.D., presidente del estudio e investigador de TrialNet en la Universidad de Florida. “Cualquier enfoque que permita a las personas con diabetes tipo 1 producir más insulina propia y mantener un mejor control de la glucosa en sangre durante tanto tiempo demuestra el progreso hacia nuestro objetivo final de prevenir y revertir esta terrible enfermedad.
Próximos Pasos
Este proyecto muestra el poder de la colaboración para avanzar en la investigación", dijo Gina Agiostratidou, Ph. D, directora del Programa de Diabetes Tipo 1 de Helmsley. "Gracias al apoyo a largo plazo de varios grupos, estamos un paso más cerca de usar este conocimiento para beneficiar a las personas con diabetes tipo 1.
- Continuaremos realizando estudios mecanicistas con las muestras obtenidas durante el estudio para aprender todo lo que podamos.
- TrialNet considerará estudios futuros para saber si la ATG sola o en combinación con otros fármacos previene o retrasa la aparición de la enfermedad.
- Este enfoque todavía es experimental y requiere investigación adicional antes de estar ampliamente disponible para las personas con diabetes tipo 1.
Asimismo, TrialNet planifica y lanza continuamente nuevos estudios. Y siempre alentamos a los miembros de la familia de las personas con DT1 a que se realicen pruebas de detección a través del estudio Camino a la prevención.
Para Participantes del Estudio
¡Un gran agradecimiento a nuestros increíbles participantes que hicieron posible esta investigación!
Su equipo del estudio se pondrá en contacto con ustedes en breve para revisar sus resultados individuales.
