Estudio de Prevención con Abatacept

Estimada familia de TrialNet:

Con motivo de anunciar los resultados del Estudio de Prevención con Abatacept (en línea el 15 de marzo en Diabetes Care), quiero aprovechar esta oportunidad para dar un reconocimiento a nuestros increíbles participantes, familias y equipos de investigación. Gracias a su dedicación y compromiso, hemos podido informarnos más sobre el impacto de abatacept en el avance de la DT1 y obtener nuevos conocimientos para futuras investigaciones.

Cada estudio nos proporciona información crucial que nos acerca un paso más a nuestro objetivo final: un futuro sin diabetes de tipo 1.

El Estudio de Prevención con Abatacept descubrió que, si bien el abatacept influyó en la respuesta inmunitaria y preservó la producción de insulina durante el período de tratamiento de un año, no alcanzó el objetivo del estudio de retrasar el avance a una tolerancia anormal a la glucosa (estadio 2) o al diagnóstico clínico (estadio 3).

Estos resultados, junto con los de un estudio anterior de TrialNet en el que se probó abatacept en personas recién diagnosticadas con DT1 (estadio 3), nos ayudaron a conocer mejor el funcionamiento del fármaco y su impacto en el avance de la enfermedad.

En conjunto, estos hallazgos abren la puerta a investigaciones adicionales con preguntas como: ¿Serviría de algo continuar con el tratamiento? ¿Sería más eficaz esperar hasta el estadio 2 para iniciar con el abatacept? ¿Podría la combinación de abatacept con otra terapia prolongar su impacto?

Nuestro más sincero agradecimiento a todos los que han hecho posible estos dos estudios, así como a todos los que han participado y participarán en la investigación sobre la DT1.

Atentamente,

William E. Russell, M.D.
Investigador principal de TrialNet, Estudio de Prevención Abatacept
Investigador principal de TrialNet, Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt

Los resultados del Estudio de Prevención con Abatacept se publicaron en línea en Diabetes Care.

El objetivo del Estudio de Prevención con Abatacept era comprobar si abatacept podía retrasar o prevenir el avance de la diabetes tipo 1 (DT1) desde el estadio 1 (dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes, glucemia normal) al estadio 2 (glucemia anormal) o al estadio 3 (diagnóstico clínico).

Abatacept (CTLA-4 lg) cambia la forma en que se comunican las células inmunitarias. Comercializado como Orencia®, el abatacept está aprobado actualmente por la FDA para su uso en niños a partir de 6 años para dos tipos de artritis juvenil y también se está estudiando para el tratamiento de otras enfermedades autoinmunes.

El Estudio de Prevención con Abatacept se inició en 2013 y contó con 212 participantes de entre 6 y 45 años. Todos los participantes tenían al menos un familiar con DT1, dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes y tolerancia normal a la glucosa (estadio 1 de DT1).

Durante el primer año, los participantes recibieron 14 infusiones intravenosas (IV): tres el primer mes y luego una vez al mes durante 11 meses. La mitad de los participantes recibió el fármaco del estudio, mientras que la otra mitad recibió una infusión de placebo (con el mismo aspecto y la misma administración que el fármaco del estudio, pero inactivo). Una computadora seleccionaba aleatoriamente quién recibía el fármaco del estudio, y nadie sabía quién estaba en cada grupo hasta el final del estudio.

Después del primer año, los participantes visitaron un centro TrialNet dos veces al año para un seguimiento hasta que finalizó el estudio.

Aunque abatacept influyó en la respuesta inmunitaria y preservó la producción de insulina durante el periodo de tratamiento de un año, no cumplió el objetivo del estudio de retrasar el avance a una tolerancia anormal a la glucosa (estadio 2) o el diagnóstico clínico (estadio 3).
El grupo tratado con abatacept mantuvo la función de las células beta mejor que el grupo placebo a los 12 meses. Sin embargo, 12 meses después de finalizar el tratamiento, la función de las células beta era la misma en ambos grupos. El efecto inicial no se mantuvo.
Los resultados globales confirman el potencial de abatacept como tratamiento modificador de la enfermedad en la DT1 y sugieren nuevas líneas de investigación.

Consideraciones adicionales

En un estudio anterior de TrialNet en personas recién diagnosticadas con DT1, los participantes fueron tratados con abatacept durante 2 años. Al cabo de 2 años, los tratados con abatacept presentaban una producción de insulina un 59 % mejor y un retraso medio de 9.6 meses en el avance de la pérdida de insulina, en comparación con los que recibieron placebo. Esta diferencia se prolongó durante 3 años.
El estudio de abatacept tanto en el estadio 1 como en el estadio 3 (diagnóstico clínico) nos ha ayudado a conocer mejor cómo actúa el fármaco y su impacto en el avance de la enfermedad.
Estos hallazgos abren la puerta a investigaciones adicionales con preguntas como: ¿Marcaría la diferencia un tratamiento más prolongado? ¿Sería más eficaz iniciar abatacept en el estadio 2? ¿Podría la combinación de abatacept con otra terapia prolongar su impacto?

TrialNet continuará evaluando los resultados de los estudios mecanísticos (evaluando muestras de prueba recogidas durante y después del Estudio de Prevención con Abatacept) para determinar efectos adicionales y/o a largo plazo en los subgrupos de participantes.
TrialNet está actualmente planificando un nuevo estudio para probar abatacept en combinación con rituximab, otro fármaco dirigido al sistema inmunitario, en personas recién diagnosticadas con DT1 (estadio 3). Este estudio, cuya inscripción está prevista para finales de este año, será el primero en probar estos dos fármacos de forma consecutiva (uno tras otro). Estudios TrialNet independientes demostraron que cada fármaco por separado ayudaba a preservar la producción de insulina en personas recién diagnosticadas. Al combinar ambas terapias, los investigadores esperan que más personas mantengan la producción de insulina durante el tratamiento y, posiblemente, después de él.
TrialNet está continuamente planificando y lanzando nuevos estudios.El primer paso para los interesados en participar en la investigación de TrialNet es someterse a una evaluación de detección a través del estudio Camino a la Prevención. La evaluación de detección de riesgos de TrialNet es gratuita, rápida y cómoda. Puede solicitar un kit de prueba casero (que utiliza un pinchazo en el dedo) o hacerse una extracción de sangre en un laboratorio local o en uno de los muchos centros de TrialNet. Si la evaluación detecta las primeras etapas de la DT1, puede ser elegible para un seguimiento y estudios clínicos para intentar cambiar el curso de la enfermedad. Para más información, visite trialnet.org/es/participa.

¡Muchas gracias a los increíbles participantes que han hecho posible esta investigación!

Si su equipo de estudio no se ha puesto en contacto con usted para revisar sus resultados individuales, comuníquese con su equipo de estudio o envíenos un correo electrónico a info@trialnet.org.
Si tiene alguna pregunta sobre los resultados de su estudio o sobre los resultados del estudio en general, comuníquese con su equipo de estudio o envíe un correo electrónico a info@trialnet.org.
Si no ha desarrollado una DT1, le invitamos a que siga siendo controlado en el estudio Camino a la prevención.
Si ha desarrollado DT1 y aún no se ha unido al Estudio LIFT (Seguimiento de Investigación a Largo Plazo en TrialNet), le invitamos a hacerlo. Este estudio ofrece a los participantes un seguimiento personal continuo por parte de expertos a la vanguardia de la investigación sobre la DT1.

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